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          效果积极丨干细胞干预帕金森症的临床试验最新进展

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          文章出处:中生健康产业集团责任编辑:niuwa人气:-发表时间:2019-04-16 14:33

          1996年的亚特兰大奥运会上,拳王阿里缓慢、僵硬地将火炬举过头顶,没有表情的脸孔看向体育场。

          △穆罕默德·阿里(1942-2016)是美国著名职业拳手和运动家,多次获得世界重量级拳王称号。


          “我肯定他没患帕金森病”,1984年9月,医生马丁·??硕∕artin Ecker )在美国哥伦比亚长老会医疗中心断言,当时穆罕默德·阿里(Muhammad Ali)正在这里住院。


          这位医生同时身兼拳王阿里的商业合伙人。当时他坚信,阿里已经出现的走路时拖曳脚步、放慢的语速、磕绊模糊的言辞是“一次过去的病毒感染或重金属中毒”。然而,就在同年,阿里被正式确诊患帕金森病早期。十几年后,全世界将看到他在96年奥运会上见证这种疾病的样貌。


          早在1817年,英国医生James Parkinson首次对帕金森病进行了详细的描述,又大约60年后,Jean-Martin Charcot 将该病定名为帕金森氏症(Parkinson's disease),简称PD。





          · 什么是帕金森症?有什么症状? ·


          帕金森病 (Parkinson’s disease)是一种中枢神经退行性疾病,主要病理特征为大脑黑质区域富集的多巴胺神经元慢性进行性死亡,是第二常见的退行性脑功能障碍。




          患有帕金森病会出现手脚不由自主颤抖,碗筷都很难拿稳;肢体僵硬,像机器人;平衡感丧失,容易跌倒;也常伴随睡眠障碍、重度忧郁及失智等症状。由于缺乏有效的早期诊断手段,该病可能在发病数年后才会被确诊,逐渐发展并带来严重的并发症。男性发病年龄比女性更早,发病风险比女性高1.5-2倍。


          目前中国有近200万帕金森病患者,到2030年将达到494万,占全球患者的一半。

          1997年,欧洲帕金森病联合会(EPDA)为纪念他的贡献,将其生日4月11日这一天确定为“世界帕金森病日”,旨在广泛普及帕金森病的医学知识,提高医疗界、公众、患者对帕金森疾病的认知和关注度。


          · 干细胞能治疗帕金森症吗? ·


          在过去五十年里,左旋多巴等药物一直是治疗帕金森的黄金标准,这些药物能缓解患者的运动症状,但却不能治愈这种疾病,随着疾病的发展和更多多巴胺神经元的死亡,它们的疗效逐渐下降,而且同时会产生明显的副作用,导致患者出现不自主的手足运动。为此,科学家们把目光投向了干细胞,将干细胞疗法作为潜在替代疗法进行研究已有多年。



          □ 中国启动世界第一例

          胚胎干细胞治疗帕金森病临床试验



          据Nature News 报道,2017年4月11日,中国启动了世界上第一个使用胚胎干细胞来治疗帕金森综合征的临床试验,由中科院动物研究所副所长、中国科学院院士周琪的研究团队在郑州大学第一附属医院开展。将”在大脑中注入大约400万个由人胚胎干细胞分化出的未成熟神经元”(注:即神经前体细胞,可成为多巴胺神经元)?!?/span>



          2018年6 月14日,Stem Cell Reports杂志报道了中科院院士周琪及其团队的最新成果。该团队在灵长类动物模型中测试了人胚胎干细胞来源的神经细胞治疗帕金森病的安全性和有效性,为我国首项基于胚胎干细胞的I/II期帕金森治疗临床研究(NCT03119636)提供了临床前数据支持。

          他们利用临床级人胚胎干细胞分化出中脑多巴胺能神经细胞,经过严格质检后移植到帕金森猴脑内,并进行了长达两年的跟踪评价。结果表明,植入的细胞可以在动物体内长期存活并进一步成熟,能有效改善帕金森猴的症状,而且没有出现肿瘤和其他严重不良反应。

          △人胚胎干细胞分化示意图(来自中科院动物研究所)

          人胚胎干细胞分化来源的神经前体细胞在脑内可以继续分化成为多巴胺能神经元,可以补充帕金森病人缺失的多巴胺能神经元,理论上可以治疗帕金森病。根据Clinical Trials.gov网站统计的数据,该项目预计招募50名患者志愿者,给予注射单一剂量的人胚胎干细胞分化来源的神经前体细胞,整个项目预计在2020年完成。

          □ 全球临床试验喜讯不断,效果积极

          根据调研统计,目前全球在研的干细胞治疗帕金森项目使用了间充质干细胞、神经干细胞和胚胎干细胞。下表统计了2018年在Clinical Trials.gov网站上进行更新的临床项目,其中有些处在I期,有些处在II期。


          2017年,International Stem Cell 公司宣布该公司的ISC-hpNSC细胞疗法在治疗帕金森病(Parkinson's disease,PD)的临床1期试验中获得积极结果。所有接受治疗的第一批患者目前在安全性上都达到了试验的主要终点。


          International Stem Cell 公司利用孤雌生殖(parthenogenesis)技术,可以从未受精的卵子中培养出多能干细胞(pluripotentstem cells)。ISC-hpNSC的中文名称为人类孤雌生殖神经干细胞,通过提供脑源性神经营养因子、免疫调节以及提供替代细胞来改善帕金森症状。目前,该疗法已经进入了人体临床试验阶段,并且已经在2017年底完成了第7名患者的移植手术。


          孤雌生殖干细胞的产生原理(图片来源:International Stem Cell)


          同时,该临床试验没有发现任何与移植细胞相关的严重不良事件。没有证据显示肿瘤、囊肿、炎症或感染的出现。而且没有发现针对移植的ISC-hpNSC细胞的人类白细胞抗原抗体。



          据《Nature》报道,日本京都大学的研究人员首次利用人类诱导多能干细胞制作的神经细胞,对帕金森病患者进行移植治疗。据悉,该手术2018年10月进行,是帕金森病疗法的一个里程碑。



          该研究团队将诱导性多功能干细胞(iPS细胞)放在培养皿里,养出多巴胺神经元的前驱细胞,就像一座生产大脑零件的小型工厂。接着由神经外科医师接手,在患者头盖骨钻两个小孔,用定位装置把大约500万个新细胞注入脑内,待细胞变成成熟的多巴胺神经元细胞,就能融入成为正常大脑的一部分。使用干细胞转变成神经细胞,就像创造出一块活补丁,虽无法百分百修复脑部的缺陷,但可以协助患者的运动功能回升。


          按计划,该临床试验将为7名患者进行移植。这7名患者都在50岁-60岁之间,患帕金森病均在5年以上,用其他药物治疗效果不佳。




          同年10月,研究人员将240万多巴胺前体细胞植入一名患者的左脑。研究人员表示,患者状况良好,到目前为止还没有重大的不良反应。该团队将观察他六个月,如果没有并发症发生,将会在他的右脑中植入另外240万个多巴胺前体细胞。


          之后,该团队计划在2020年底前再治疗6名帕金森病患者,以测试该技术的安全性和有效性。如果试验进展顺利,在证据足够的前提下,可在2023年根据日本药物审批制度将这一疗法出售给患者。

          另一项发表在《Transl Res》杂志上的前瞻性、无对照的单剂量试验,对7例22至62岁的帕金森患者侧脑室立体定向注射自体间充质干细胞。术后10-36个月的随访观察发现,其中3名患者的统一帕金森评定量表(UPDRS)评分持续改善,关闭期分值比基线值改善了22.9%,面部表情、步态等症状也出现了改善。2名患者接受间充质干细胞移植后明显减少了帕金森药物的剂量。

          △间充质干细胞治疗帕金森病示意图


          □ 展望:临床效果积极,但预防大于治疗!

          以干细胞技术为核心的再生医学,曾被科学界誉为第三次医学革命。哈佛大学资深医学专家威廉.雷德博士说:“再生医学是继药物、手术治疗后的又一场医学革命,他拥有治愈疾病、器官再生、延长生命的潜能。并且可以完全颠覆我们的行医方法”。干细胞疗法在一些疾病治疗上比传统药物更有效!


          期望干细胞治疗技术可以帮助更多帕金森病患者,帮多更多慢性疾病患者走上康复之路!

          但同时,预防大于治疗,尽早通过超早期单分子液体活检技术(SMLB,Singel Molecule Liquid Biopsy)进行精准预测,精准防控!



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